Eliglustat酒石酸产品成分Eliglustat

名字

Eliglustat酒石酸

药物进入

Eliglustat

Eliglustat是一种糖酰神经酰胺合成酶抑制剂，用于长期治疗1型戈谢病。^2，6戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，其特征是缺乏酸性β-葡萄糖苷酶，一种将葡萄糖酰神经酰胺转化为葡萄糖和神经酰胺的酶。在戈谢病患者中，葡萄糖神经酰胺的积累导致戈谢细胞的形成，并浸润到肝脏、脾脏、骨髓和其他器官。这会导致贫血和血小板减少等并发症。^6，4通过抑制糖基神经酰胺合成酶，eligustat可减少糖基神经酰胺的积累。⁶

eligustat主要由CYP2D6代谢。⁶选择eligustat治疗的患者接受fda批准的基因分型测试，以确定他们是CYP2D6广泛代谢者(EMs)、中间代谢者(IMs)还是差代谢者(PMs)。该试验的结果规定了每种类型患者的eligustat剂量建议。对于CYP2D6超快速或不确定代谢物没有剂量建议。^6，1Eliglustat于2014年8月被FDA批准作为1型戈谢病一线治疗的口服底物减量疗法。^6，1酶替代仍然是治疗1型戈谢病的标准治疗方法(imiglucerase，velaglucerase阿尔法，taliglucerase阿尔法）;然而，口服底物还原疗法具有良好的安全性，如eliglustat，代表了一种治疗替代方案。^5，1

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加入数量

DBSALT001106

结构

类似的结构

同义词

Eliglustat酒石酸

外部id

贞112638/贞- 112638

UNII

N0493335P3

化学文摘号

928659-70-5

重量

平均:959.188
单一同位素的:958.551453208

化学公式

C₅₀H₇₈N₄O₁₄

InChI关键

KUBARPMUNHKBIQ-VTHUDJRQSA-N

InChI

InChI = 1 s / 2 c23h36n2o4.c4h6o6 / c2 * 1-2-3-4-5-6-9-22(26)犯(17-25-12-7-8-13-25)23 (27)18-10-11-20-21 (16)18-10-11-20-21;5 - 1 (3 (7)8)2 (6)4 (9)10 / h2 *年级,16日,19日,23日,27 H, 2 - 9, 12 - 15、17 h2、h3, (H、24、26);1 - 2,5-6H, (H, 7, 8) (H, 9, 10) / t2 * 19 - 23 -; 1 - 2 - / m111 / s1

国际命名

(2 r, 3 r) 2, 3-dihydroxybutanedioic酸;bis (N - [(1 r, 2 r) - 1 - (2 3-dihydro-1 4-benzodioxin-6-yl) 1-hydroxy-3 (pyrrolidin-1-yl) propan-2-yl] octanamide)

微笑

O [C@H] ([C@@H] (O) C (O) = O) C (O) = O.CCCCCCCC (= O) N [C@H] (CN1CCCC1) [C@H] (O) C1 = CC = C2OCCOC2 = C1.CCCCCCCC (= O) N [C@H] (CN1CCCC1) [C@H] (O) C1 = CC = C2OCCOC2 = C1

外部链接

ChemSpider: 30790872
ChEBI: 83353
维基百科: Eliglustat

预测性能

财产	价值	源
水溶度	0.113毫克/毫升	ALOGPS
logP	3.44	ALOGPS
logP	3.21	Chemaxon
日志	-3.6	ALOGPS
pKa(最强酸性)	13.51	Chemaxon
pKa(最强基础)	8.17	Chemaxon
生理上的电荷	1	Chemaxon
氢受体计数	5	Chemaxon
氢供体数量	2	Chemaxon
极表面积	71.03²	Chemaxon
可旋转键数	25	Chemaxon
折射性	113.76米^3.·摩尔^－1	Chemaxon
极化率	46.82^3.	Chemaxon
环数	6	Chemaxon
生物利用度	0	Chemaxon
五原则	没有	Chemaxon
Ghose用过滤器	没有	Chemaxon
Veber法则	没有	Chemaxon
MDDR-like规则	是的	Chemaxon

Eliglustat酒石酸产品成分Eliglustat

酒石酸Eliglustat结构(DBSALT001106)