识别

总结

Velaglucerase阿尔法是一种酶替代疗法,用于儿童和成人1型戈谢病患者的长期治疗。

品牌名称
Vpriv
通用名称
Velaglucerase阿尔法
药物库登录号
DB06720
背景

Velaglucerase alfa是一种基因激活的重组人葡糖苷酶,用于治疗1型戈谢病,该病由溶酶体酶葡糖苷酶缺乏引起。此外,Velaglucerase alfa也被研究用于3型戈谢病。

类型
生物技术
批准,临床实验
生物分类
蛋白质疗法
重组酶
蛋白质化学公式
C2532H3850N672O711年代16
蛋白质平均体重
63000.0 Da(近似)
序列
“VPRIV”序列apcipksfyssvvcvcvcnatycdsfpppptfsryestrsgrrmelsmgpiqh tgtgllltlqqqkkgfggamtdaaalalspgcdtpddfqlhnfslpeedklkiplihralqlaqrpvslaspwt sptwlktngavngkgslkggqpgdiyhqtwaryfvfldayaehklqfwwvvltdpe aakyvvvavavhwyldflapakatgethrlfpntmfvvvvlddrg mqjitllyhvvvvvivddtfykqpmfyhlGHFSKFIPEGSQRVGLVASQKNDLDAVALMHPDGSAVVVVLNRSSKDVPLTIKDPAVGFL ETISPGYSIHTYLWRRQ
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同义词
  • GA-GCB
  • Velaglucerasa阿尔法
  • Velaglucerase阿尔法

药理学

指示

Velaglucerase α是一种水解溶酶体糖脑苷特异性酶,适用于1型戈谢病儿童和成人患者的长期酶替代治疗。

降低药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
通过基于证据和结构化的数据集。
看看
使用结构化数据集构建、训练和验证预测性机器学习模型。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免危及生命的不良药物事件
改进临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害风险,等等。
了解更多
避免危及生命的药物不良事件,提高临床决策支持。
了解更多
药效学

不可用

作用机理

Velaglucerase alfa催化脑糖苷的水解,减少脑糖苷的积累量。

目标 行动 生物
UGlucosylceramidase 不可用 人类
吸收

不可用

分布量

稳定状态下的平均分布体积为82 ~ 108 mL/kg(占体重的8.2% ~ 10.8%)。

蛋白结合

不可用

新陈代谢
不可用
消除路线

不可用

半衰期

11 - 12分钟。

间隙

平均间隙范围为6.72 ~ 7.56 mL/min/kg。

的不利影响
改善决策支持和研究成果必威国际app
有结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,发生率。
了解更多
利用我们结构化的不良影响数据改善决策支持和研究结果。必威国际app
了解更多
毒性

不可用

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
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食物相互作用
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产品

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国际/其他品牌
伊米葡聚糖酶(健赞公司)
品牌处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Vpriv 注射剂,粉末,用于溶液 400 U 静脉注射 夏尔 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Vpriv 注射剂,粉末,用于溶液 400 U 静脉注射 夏尔 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Vpriv 粉末,用于溶液 400单位/瓶 静脉注射 武田 2010-11-22 不适用 加拿大的国旗
Vpriv 注射剂,粉末,用于溶液 400 U 静脉注射 夏尔 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Vpriv 冻干针剂,粉剂,溶液用 2.5毫克/ 1毫升 静脉注射 武田制药美国公司 2010-02-26 不适用 美国国旗

类别

ATC代码
Velaglucerase α
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
羧酸及其衍生物
子课
氨基酸,多肽和类似物
直接父
选择父母
不可用
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
不可用

化学标识符

UNII
23 hye36b0i
化学文摘号
884604-91-5

参考文献

一般引用
  1. Pastores GM: Velaglucerase alfa,一种用于1型戈谢病的人类重组糖脑苷酶替代疗法。《药物调查评论》2010年4月11(4):472-8。[文章
  2. Vairo F, Netto C, Dorneles A, Mittelstadt S, Wilke M, Doneda D, Michelin K, Ribeiro CB, Quevedo A, Vieira T, Nalin T, Lueska S, Schwartz IV:酶替代疗法治疗高谢病III型患者:一个在治疗开始后很长一段时间内出现严重不良反应的典型病例。JIMD代表2013;11:1-6。_2013_214 doi: 10.1007/8904。Epub 2013年2月21日。[文章
UniProt
P04062
KEGG药物
D09029
PubChem物质
347910363
RxNav
901805
ChEMBL
CHEMBL1201865
RxList
RxList药物页面
Drugs.com
Drugs.com药物页面
PDRhealth
PDRhealth药品页
维基百科
Velaglucerase_alfa
FDA的标签
下载 (162 KB)
化学物质
下载 (568 KB)

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件
4 主动不招聘 治疗 戈谢病,1型 1
4 完成 治疗 高歇氏病 1
4 完成 治疗 原发性疾病 1
4 撤销 治疗 戈谢病,1型/戈谢病,3型 1
3. 完成 治疗 戈谢病,1型 3.
3. 完成 治疗 高歇氏病 2
3. 尚未招聘 治疗 高歇氏病 1
2、3 完成 治疗 高歇氏病 1
1、2 完成 治疗 戈谢病,3型 1
1、2 完成 治疗 高歇氏病 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
注射剂,粉末,用于溶液 静脉注射 400 U
冻干针剂,粉剂,溶液用 静脉注射 2.5毫克/ 1毫升
粉末,用于溶液 静脉注射 400单位/瓶
粉末,用于溶液 静脉注射;注射用药物的 200 U
注射剂,粉末,用于溶液 注射用药物的
冻干针剂,粉剂,溶液用 静脉注射 10毫克
价格
不可用
专利
专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区
US7138262 没有 2006-11-21 2020-08-18 美国国旗

属性

状态
固体
实验属性
不可用

目标

建立、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和循证数据集开启新
洞察和加速药物研究。必威国际app
了解更多
利用我们的结构化和循证数据集,解锁新的见解,加速药物研究。必威国际app
了解更多
种类
蛋白质
生物
人类
药理作用
未知的
通用函数
受体结合
特定的功能
不可用
基因名字
GBA
Uniprot ID
P04062
Uniprot名字
Glucosylceramidase
分子量
59715.745哒
参考文献
  1. Pastores GM: Velaglucerase alfa,一种用于1型戈谢病的人类重组糖脑苷酶替代疗法。《药物调查评论》2010年4月11(4):472-8。[文章

药物创建于2010年6月10日20:05 /更新于2022年6月03日07:24