婴儿脊髓性肌萎缩,I型[Werdnig -霍夫曼]
也被称为:I型脊髓性肌萎缩症/脊髓性肌肉萎缩症1/婴儿脊肌萎缩症/Infantile-onset脊髓性肌肉萎缩症/Infantile-onset脊髓性肌萎缩(SMA)/小儿发病脊髓性肌萎缩症/婴儿脊髓性肌萎缩,I型(Werdnig-Hoffman)/Werdnig-Hoffmann疾病/其他前角细胞病和/或Werdnig-Hoffman疾病/Werdnig-Hoffmann疾病(疾病)/卫生计量系统网络(遗传性运动神经病变)近端I型/脊髓性肌肉萎缩症,不明/脊髓性肌肉萎缩症NOS(障碍)/肌肉萎缩,脊柱/未指明的脊髓性肌萎缩(障碍)/脊肌萎缩/脊髓性肌萎缩(障碍)/脊髓性肌肉萎缩症
| 药物 | 药物名称 | 药物的描述 |
|---|
| 药物 | 药物名称 | 目标 | 类型 |
|---|
| 药物 | 药物名称 | 阶段 | 状态 | 数 |
|---|---|---|---|---|
| DB02325 | 异丙醇 | 1 | 完成 | 1 |
| DB15528 | Onasemnogene abeparvovec | 1 | 完成 | 1 |
| DB00583 | Levocarnitine | 1 / 2 | 完成 | 1 |
| DB06819 | Phenylbutyric酸 | 1 / 2 | 终止 | 1 |
| DB00313 | 丙戊酸 | 1 / 2 | 完成 | 1 |
| DB02325 | 异丙醇 | 3 | 积极不招聘 | 1 |
| DB02325 | 异丙醇 | 3 | 完成 | 1 |
| DB15528 | Onasemnogene abeparvovec | 3 | 积极不招聘 | 1 |
| DB15528 | Onasemnogene abeparvovec | 3 | 完成 | 1 |
| DB02325 | 异丙醇 | 不可用 | 积极不招聘 | 1 |
| DB13161 | Nusinersen | 不可用 | 不再可用 | 1 |
| DB15528 | Onasemnogene abeparvovec | 不可用 | 积极不招聘 | 1 |