识别
- 总结
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Ciltacabtagene autoleucel是一种bcma导向的CAR - t细胞疗法，用于治疗既往治疗患者的复发或难治性多发性骨髓瘤。
- 品牌名称
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Carvykti
- 通用名称
- Ciltacabtagene autoleucel
- 药物库登录号
- DB16738
- 背景
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多发性骨髓瘤是一种涉及骨髓浆细胞的恶性肿瘤。这是一种罕见的恶性肿瘤，估计每年发病率为每10万人6.5人，4它的表现是多变的——一些患者可能完全没有症状，而另一些患者可能会出现一系列症状，包括骨痛、血液学异常和终末器官损伤。4目前已有多种治疗多发性骨髓瘤的方法。daratumumab)，尽管没有一种是治愈性的。1
b细胞成熟抗原(BCMA)是肿瘤坏死因子受体超家族17 (TNFRSF17)的跨膜糖蛋白成员，被用作多发性骨髓瘤的生物标志物。1BCMA通常在浆母细胞和浆细胞中表达，但在恶性浆细胞和大多数多发性骨髓瘤细胞系中广泛表达，使其成为开发多发性骨髓瘤免疫疗法的首选靶点。1
Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti, Jannsen Biotech Inc.)是一种bcma导向的转基因自体t细胞免疫疗法。2患者t细胞用编码特定嵌合抗原受体(CAR)的转基因重新编程，CAR具有两个靶向bcma的单域抗体。2重新输注这些修饰的t细胞可以靶向消除恶性浆细胞，BCMA在其上高度表达。1Carvykti于2022年2月首次被FDA批准用于治疗经验丰富的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的治疗。3.
- 类型
- 生物技术
- 组
- 批准,临床实验
- 生物分类
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细胞移植疗法
自体细胞移植 - 同义词
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- 自体双表位bcma靶向CAR -t细胞
- Ciltacabtagene autoleucel
- 外部id
-
- johnson & johnson - 68284528
- LCAR-B38M CAR-T细胞
药理学
- 指示
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Ciltacabtagene autoleucel被用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者，至少有4种先前的治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗cd38单克隆抗体。2
降低药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。 - 相关条件
- 禁忌症和黑盒子警告
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避免危及生命的药物不良事件提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。 - 药效学
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ciltabtagene自体白细胞的治疗包括单次输注，剂量范围为0.5-1.0 0x106car阳性活t细胞每公斤体重。2
接受ciltacabtagene自体细胞治疗的患者必须通过称为Carvykti REMS的风险评估和缓解策略(REMS)进行监测。2有许多潜在的严重不良反应与西他布烯自体白细胞疗法相关，需要密切监测和干预。细胞因子释放综合征(CRS)，这可能是致命的，可减轻使用托珠单抗和/或糖皮质激素。2同样，可能发生严重的神经毒性(包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征[ICANS])，可根据需要通过支持性护理和/或皮质类固醇治疗进行治疗。2严重的血液学不良反应-包括噬血细胞淋巴组织细胞增多症(HLH)，巨噬细胞激活综合征(MAS)，以及各种复发性/长期性细胞减少症-也在ciltactagene自体粒细胞治疗后的患者中观察到。2
- 作用机制
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Ciltacabtagene autoleucel是一种嵌合抗原受体(CAR) t细胞疗法，其中转基因的自体t细胞被重新编程以靶向b细胞成熟抗原(BCMA)，一种多发性骨髓瘤的生物标志物。2患者外周血单个核细胞通过白细胞分离获得，然后进行t细胞富集和基因修饰体外表达一种由两个单域抗bcma抗体连接到4-1BB共刺激结构域和CD3-zeta信号结构域组成的抗bcma靶向结构域的CAR。2
然后，转基因CAR - t细胞被扩增、清洗并冷冻保存，以便运送回患者体内。当该产品重新注入患者体内时，抗bcma CAR - t细胞能够识别并消除表达bcma的靶细胞，包括多发性骨髓瘤涉及的恶性浆细胞。2
目标 行动 生物 一个肿瘤坏死因子受体超家族成员17 粘结剂人类 - 吸收
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在单次注射中位剂量0.71x10后6CAR阳性活T细胞/kg，中位数C马克斯和AUC0-28d为47806拷贝/µg基因组DNA, 371569拷贝*day/µg基因组DNA。2中位数T马克斯12.7天。2
- 配送量
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不可用
- 蛋白结合
-
不可用
- 新陈代谢
- 不可用
- 淘汰路线
-
不可用
- 半衰期
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单次注射中位剂量为0.71x10后ciltacabtagene自体白细胞的中位半衰期6CAR阳性活T细胞/kg为15.3天。2
- 间隙
-
不可用
- 的不利影响
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改进决策支持和研究结果必威国际app有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，以及发病率。利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。必威国际app - 毒性
-
不可用
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。不可用
- 食物相互作用
- 不可用
产品
-
来自全球10多个地区的药品信息我们的数据集提供批准的产品信息，包括:
剂量，形式，标签，给药途径和上市期限。获取全球10多个地区的药品信息。 - 国际/其他品牌
- Carvykti(杨森生物技术公司)
- 品牌处方产品
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的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像 Carvykti 注射 51600000细胞 静脉注射 杨森西拉格国际有限公司 2022-06-21 不适用 欧盟 
Carvykti 注入,暂停 100000000 1/1 静脉注射 杨森生物科技有限公司 2022-02-28 不适用 我们 
类别
- 药物类别
-
不可用
- 分类
- 没有分类
- 受影响的生物
-
- 人类
化学标识符
- UNII
- 0 l1f17908q
- 化学文摘号
- 不可用
参考文献
- 一般引用
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- Nobari ST, Nojadeh JN, Talebi M: b细胞成熟抗原靶向治疗多发性骨髓瘤的利弊。《翻译医学杂志》2022年2月10日;20(1):82。doi: 10.1186 / s12967 - 022 - 03285 - y。［文章］
- FDA批准药品:静脉输注用Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)混悬液[链接］
- 强生:美国FDA批准Janssen的First细胞疗法CARVYKTI™(ciltacabtagene autoleucel)， bcma导向的CAR-T免疫疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者[链接］
- 美国罕见疾病组织:多发性骨髓瘤[链接］
- 外部链接
临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 4 招聘 其他 多发性骨髓瘤(MM) 1 3. 主动不招聘 治疗 多发性骨髓瘤(MM) 1 3. 尚未招聘 治疗 多发性骨髓瘤(MM) 1 3. 招聘 治疗 多发性骨髓瘤(MM) 1 2 招聘 治疗 多发性骨髓瘤(MM) 3. 1 尚未招聘 治疗 骨髓骨髓瘤 1 1、2 完成 治疗 多发性骨髓瘤(MM) 1 不可用 可用 不可用 多发性骨髓瘤(MM) 1 不可用 不再有 不可用 多发性骨髓瘤(MM) 1
药物经济学
- 制造商
-
不可用
- 外包商
-
不可用
- 剂型
-
形式 路线 强度 注射 静脉注射 51600000细胞 注入,暂停 静脉注射 100000000 1/1 - 价格
- 不可用
- 专利
- 不可用
属性
- 状态
- 液体
- 实验属性
- 不可用
药物创建于2021年11月03日15:06 /更新于2022年3月05日01:02