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Asfotase阿尔法

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Asfotase阿尔法一种酶替代疗法用于治疗围产期/婴儿和青少年低磷酸酯酶症发作(HPP)。

品牌名称
Strensiq
通用名称
Asfotase阿尔法
DrugBank加入数量
DB09105
背景

Asfotase阿尔法是一个first-in-class bone-targeted酶替代疗法旨在解决低磷酸酯酶症的根本原因(HPP)缺乏碱性磷酸酶(ALP)。碱性磷酸酶过少几乎总是致命的严重的骨骼疾病明显在出生时。通过替换有缺陷的高山、治疗与Asfotase阿尔法旨在改善酶底物水平升高,提高身体的骨矿化能力,从而防止严重的骨骼和系统性病人发病率和过早死亡。Asfotase阿尔法第一次批准的药品和体格检查设备代理日本(PMDA)于7月3日,2015年,然后通过欧洲药品局(EMA) 8月28日,2015年,并通过美国食品和药物管理局(FDA) 10月23日,2015年。Asfotase阿尔法营销在品牌Strensiq®Alexion制药,Inc . Asfotase阿尔法治疗的年度平均价格是285000美元。

类型
生物技术
组
批准,临床实验
生物分类
基于蛋白质疗法
融合蛋白
蛋白质结构
蛋白质的化学公式
C7108年H11008年N1968年O2206年年代56
蛋白质平均体重
180000.0 Da(近似)
序列
> Asfotase阿尔法序列LVPEKEKDPKYWRDQAQETLKYALELQKLNTNVAKNVIMFLGDGMGVSTVTAARILKGQL HHNPGEETRLEMDKFPFVALSKTYNTNAQVPDSAGTATAYLCGVKANEGTVGVSAATERS RCNTTQGNEVTSILRWAKDAGKSVGIVTTTRVNHATPSAAYAHSADRDWYSDNEMPPEAL SQGCKDIAYQLMHNIRDIDVIMGGGRKYMYPKNKTDVEYESDEKARGTRLDGLDLVDTWK SFKPRYKHSHFIWNRTELLTLDPHNVDYLLGLFEPGDMQYELNRNNVTDPSLSEMVVVAI QILRKNPKGFFLLVEGGRIDHGHHEGKAKQALHEAVEMDRAIGQAGSLTSSEDTLTVVTA DHSHVFTFGGYTPRGNSIFGLAPMLSDTDKKPFTAILYGNGPGYKVVGGERENVSMVDYA HNNYQAQSAVPLRHETHGGEDVAVFSKGPMAHLLHGVHEQNYVPHVMAYAACIGANLGHC APASSLKDKTHTCPPCPAPELLGGPSVFLFPPKPKDTLMISRTPEVTCVVVDVSHEDPEV KFNWYVDGVEVHNAKTKPREEQYNSTYRVVSVLTVLHQDWLNGKEYKCKVSNKALPAPIE KTISKAKGQPREPQVYTLPPSREEMTKNQVSLTCLVKGFYPSDIAVEWESNGQPENNYKT TPPVLDSDGSFFLYSKLTVDKSRWQQGNVFSCSVMHEALHNHYTQKSLSLSPGKDIDDDD DDDDDD
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同义词
  • Asfotase阿尔法
外部id
  • alxn - 1215
  • ALXN1215
  • enb - 0040
  • sALP-FcD10

药理学

指示

暗示治疗患者围产期/婴儿和青少年发病低磷酸酯酶症(HPP)。

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
了解更多
避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
了解更多
药效学

患者围产期/婴儿-和幼年发病HPP Asfotase阿尔法已经减少血浆TNSALP(组织非特异性碱性磷酸酶)基质,PPi和5 '磷酸吡哆醛(PLP)在6到12周的治疗。降低血浆PPi和PLP水平与临床结果并没有什么关联。骨活检围产期的数据/ infantile-onset和幼年发病患者HPP Asfotase阿尔法演示类骨质体积和厚度的减少表明提高骨矿化。

的作用机制

高压泵是由缺乏TNSALP(组织非特异性碱性磷酸酶)酶活性,导致在几个TNSALP海拔基质,包括焦磷酸无机(PPi)。细胞外水平升高的PPi块羟磷灰石晶体生长抑制骨矿化和原因的积累unmineralized骨基质,表现为婴儿和儿童的佝偻病和骨变形和软骨病(骨骼软化)生长板关闭后,肌肉无力。更换TNSALP酶在Asfotase阿尔法治疗降低了酶底物的水平。

目标 行动 生物
一个焦磷酸
配位体
吸收

不可用

的体积分布

不可用

蛋白结合

不可用

新陈代谢
不可用
路线的消除

不可用

半衰期

大约5天。

间隙

不可用

的不利影响
提高决策支持与研究成果必威国际app
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
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改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app
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毒性

没有可用的人力数据Asfotase阿尔法在孕妇通知药物使用相关的风险。在动物繁殖研究,Asfotase阿尔法管理静脉注射期间怀孕的大鼠和兔子的器官发生显示,没有证据表明fetotoxicity embryolethality或致畸性剂量引起血浆暴露21和24倍,分别暴露在人类的推荐剂量。

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
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药物 交互
整合药物之间
在您的软件的交互
Abciximab 不利影响的风险或严重性可以增加当Abciximab结合Asfotase阿尔法。
Adalimumab 不利影响的风险或严重性可以增加当Adalimumab结合Asfotase阿尔法。
Aducanumab 风险或不利影响的严重程度可以结合Aducanumab Asfotase阿尔法时增加。
阿仑单抗 不利影响的风险或严重性可以增加当阿仑单抗结合Asfotase阿尔法。
Alirocumab 风险或不利影响的严重程度可以结合Alirocumab Asfotase阿尔法时增加。
Amivantamab 风险或不利影响的严重程度可以结合Amivantamab Asfotase阿尔法时增加。
Anifrolumab 风险或不利影响的严重程度可以结合Anifrolumab Asfotase阿尔法时增加。
Ansuvimab 风险或不利影响的严重程度可以结合Ansuvimab Asfotase阿尔法时增加。
炭疽人类免疫球蛋白 不利影响的风险或严重性可以增加当炭疽人类免疫球蛋白结合Asfotase阿尔法。
抗淋巴细胞免疫球蛋白(马) 不利影响的风险或严重性可以增加当Asfotase阿尔法结合抗淋巴细胞免疫球蛋白(马)。
识别潜在的药物的风险
容易将40药物与药物相互作用检查程序。
严重性评级,描述和管理建议。
了解更多
食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
现在访问
药物超过全球地区的产品信息的访问。
现在访问
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Strensiq 注入,解决方案 100毫克/毫升 皮下 Alexion欧洲Sas 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Strensiq 解决方案 18 0.45毫克/毫升 皮下 Alexion制药有限公司 2015-10-23 不适用 美国国旗
Strensiq 解决方案 40毫克/毫升 皮下 Alexion制药Gmbh是一家 2016-06-01 不适用 加拿大的国旗
Strensiq 解决方案 100毫克/毫升 皮下 Alexion制药Gmbh是一家 2016-02-17 不适用 加拿大的国旗
Strensiq 解决方案 40毫克/ 1毫升 皮下 Alexion制药有限公司 2015-10-23 不适用 美国国旗
Strensiq 注入,解决方案 40毫克/毫升 皮下 Alexion欧洲Sas 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Strensiq 注入,解决方案 40毫克/毫升 皮下 Alexion欧洲Sas 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Strensiq 注入,解决方案 40毫克/毫升 皮下 Alexion欧洲Sas 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Strensiq 解决方案 40毫克/毫升 皮下 Alexion制药Gmbh是一家 2015-10-20 不适用 加拿大的国旗
Strensiq 注入,解决方案 40毫克/毫升 皮下 Alexion欧洲Sas 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜

类别

ATC代码
A16AB13——Asfotase阿尔法
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
类
羧酸和衍生品
子课
氨基酸、肽和类似物
直接父
肽
选择父母
不可用
基
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
  • 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII
Z633861EIM
化学文摘号
1174277-80-5

引用

一般引用
  1. 怀特议员:低磷酸酯酶症-病因学、疾病分类、发病机制、诊断和治疗。4月Nat牧师性。2016;12 (4):233 - 46。doi: 10.1038 / nrendo.2016.14。Epub 2016年2月19日。(文章]
  2. Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Ozono K,在R,莫斯利,米洛斯岛的,汤普森DD,主教N,霍夫曼C: Asfotase阿尔法治疗改善生存围产期和小儿低磷酸酯酶症。中国性金属底座。2016年1月,101 (1):334 - 42。doi: 10.1210 / jc.2015 - 3462。Epub 2015年11月3。(文章]
  3. Whyte MP,格林伯格CR,萨尔曼·新泽西,鲍勃MB, WH去,Wenkert D, Van镰刀BJ,西蒙斯JH,埃德加·t·鲍尔ML,哈姆丹马主教N, Lutz再保险,作者M,克雷格,摩尔约,泰勒JW,克利夫兰RH,克兰利WR, Lim R, Thacher TD,梅休我,M,文澜杰,Skrinar, Crine P,兰迪H:酶替代治疗危及生命的碱性磷酸酶过少。郑传经地中海J。2012年3月8日,366(10):904 - 13所示。doi: 10.1056 / NEJMoa1106173。(文章]
  4. FDA批准的药物产品:Strensiq (Asfotase阿尔法)皮下注射链接]
KEGG药物
D10595
PubChem物质
347910406
RxNav
1720259
ChEMBL
CHEMBL2108311
RxList
RxList药物页面
Drugs.com
Drugs.com药物页面
维基百科
Asfotase_alfa
FDA的标签
下载 (1.25 MB)

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
4 完成 治疗 碱性磷酸酶过少(HPP) 1
4 撤销 治疗 碱性磷酸酶过少(HPP) 1
2 完成 治疗 碱性磷酸酶过少(HPP) 6
2 撤销 治疗 碱性磷酸酶过少(HPP) 1
2、3 完成 治疗 碱性磷酸酶过少(HPP) 1
1 完成 治疗 碱性磷酸酶过少(HPP) 1
1、2 完成 治疗 碱性磷酸酶过少(HPP) 1
不可用 批准用于市场营销 不可用 碱性磷酸酶过少(HPP) 1
不可用 招收的邀请 不可用 碱性磷酸酶过少(HPP) 1
不可用 招聘 不可用 碱性磷酸酶过少(HPP) 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
注入,解决方案 皮下 100毫克/毫升
注入,解决方案 皮下 40毫克/毫升
解决方案 皮下 100毫克/毫升
解决方案 皮下 18 0.45毫克/毫升
解决方案 皮下 28 0.7毫克/毫升
解决方案 皮下 40毫克/毫升
解决方案 皮下 40毫克/ 1毫升
解决方案 皮下 80毫克/ 0.8毫升
注入,解决方案 皮下 18 0.45毫克/毫升
注入,解决方案 皮下 28 0.7毫克/毫升
注入,解决方案 皮下 40毫克/ 1.0毫升
注入,解决方案 皮下 80毫克/ 0.8毫升
价格
不可用
专利
专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区
US7763712 没有 2010-07-27 2026-07-15 美国国旗

属性

状态
液体
实验属性
不可用

目标

构建、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
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用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。必威国际app
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细节 1。焦磷酸
类
小分子
生物
不可用
药理作用
是的
行动
配位体
引用
  1. Whyte MP,格林伯格CR,萨尔曼·新泽西,鲍勃MB, WH去,Wenkert D, Van镰刀BJ,西蒙斯JH,埃德加·t·鲍尔ML,哈姆丹马主教N, Lutz再保险,作者M,克雷格,摩尔约,泰勒JW,克利夫兰RH,克兰利WR, Lim R, Thacher TD,梅休我,M,文澜杰,Skrinar, Crine P,兰迪H:酶替代治疗危及生命的碱性磷酸酶过少。郑传经地中海J。2012年3月8日,366(10):904 - 13所示。doi: 10.1056 / NEJMoa1106173。(文章]
  2. FDA批准的药物产品:Strensiq (Asfotase阿尔法)皮下注射链接]

药物在2015年9月16日22:39 /更新6月03号,2022 07:24