Mitapivat硫酸产品的成分Mitapivat

Mitapivat是一本小说,first-in-class丙酮酸激酶活化剂。它增加红细胞丙酮酸激酶的活性,关键酶参与血红细胞的生存。丙酮酸激酶酶缺陷在不同红细胞疾病导致血红细胞的缺乏能源生产,导致终身过早破坏的红细胞或慢性溶血性贫血。¹

2022年2月17日,FDA批准mitapivat作为第一个成人疾病修饰治疗溶血性贫血与丙酮酸激酶(PK)不足,一种罕见的遗传疾病,导致终生的溶血性贫血。⁶Mitapivat也研究其他遗传性红细胞疾病相关的溶血性贫血,如镰状细胞病和α- beta-thalassemia。¹