Inotersen钠产品的成分Inotersen

Inotersen是transthyretin-directed反义寡核苷酸治疗遗传造成的多神经病transthyretin-mediated成人淀粉样变。这是2018年10月FDA批准。⁴Inotersen有增强机体的神经系统疾病和遗传性转体基因淀粉样变患者的生活质量¹。

遗传性淀粉样变转体基因单核苷酸变异造成的基因编码转体基因(竞技场队伍),导致转体基因错误折叠和淀粉样蛋白的沉积物质系统。进步的淀粉积累可能导致multiorgan障碍和死亡¹。