avatrombopag是一种实验性血小板生成素受体激动剂,用于持续性和慢性免疫性血小板减少症的随机试验。

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Bussel JB, Kuter DJ, Aledort LM, Kessler CM, Cuker A, Pendergrass KB, Tang S, McIntosh J

avatrombopag是一种实验性血小板生成素受体激动剂,用于持续性和慢性免疫性血小板减少症的随机试验。

《血》2014年6月19日;123(25):3887-94。doi: 10.1182 / - 2013 - 07 - 514398血。Epub 2014 5月6日。

PubMed ID
24802775 (PubMed视图
摘要

促血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)刺激血小板生成是免疫血小板减少症(ITP)的有效二线治疗方法。这项为期28天的二期研究将ITP为>/=3个月的受试者分配给每日口服一次avatrombopag(2.5、5、10或20 mg)、一种对人有效的研究性非肽TPO-RA或安慰剂;完成随机治疗的受试者可参加为期24周的扩展研究。64名随机化受试者中,13%(阿伐特隆帕格2.5 mg)、53% (5 mg)、50% (10 mg)和80% (20 mg),安慰剂组0%,血小板计数(PC)在第28天达到>/=50 x 10(9)/L, >/=20 x 10(9)/L高于基线。53名受试者(83%)进入延长期:分别有52%和76%的受试者有持久缓解(在过去14周内,PC缓解>/=其血小板评估的75%)和总体缓解(稳定缓解或在任何>/=连续2次就诊时缓解)。所有受试者均经历>/=1次不良事件(最常见的是疲劳、头痛和鼻出血);19% (n = 12)报告>/=1例严重AE;10人(16%)因AE退出(5人因PC增加)。Avatrombopag具有活性且耐受性良好,PC反应率和AE发生率与其他TPO-RAs相当。这些研究在www.clinicaltrials.gov上注册为#NCT00441090和#NCT00625443。

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