Stiripentol:回顾Dravet综合症。

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弗兰普顿我

Stiripentol:回顾Dravet综合症。

药。2019年11月,79 (16):1785 - 1796。doi: 10.1007 / s40265 - 019 - 01204 - y。

PubMed ID
31617141 (在PubMed
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Stiripentol (Diacomit ((R)))是一种口服有效,结构独特的抗癫痫药物(AED)与多个潜在的作用机制,包括增强γ-氨基丁酸的传播。在欧盟,stiripentol表示用于结合clobazam广义tonic-clonic和丙戊酸钠辅助治疗难治性癫痫患者Dravet综合征(DS;以前称为严重的肌阵挛癫痫的初级阶段),其发作不充分控制clobazam和丙戊酸钠。这个批准(和类似的DS迹象在美国,加拿大和日本),反映STICLO研究的结果,两个随机对照试验,stiripentol辅助疗法与明显优越的响应率与安慰剂比较,2个月后患者大约3至21岁DS与clobazam控制不足和丙戊酸钠。这些短期结果随后被发现长期支持和扩展,非盲、观察性研究,包括回顾纵向队列研究,显示相结合的功效stiripentol clobazam和丙戊酸钠在儿科年龄开始时维护mid-adulthood 24年的曝光,和40岁。嗜睡、食欲丧失、体重减轻、共济失调和地震是最常见的不良事件相关的stiripentol clobazam和丙戊酸钠。基于现有证据,stiripentol,作为一个兼职clobazam和丙戊酸钠,是一个明显有益的和一般耐受良好DS患者的二线治疗。

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