Eteplirsen治疗减弱呼吸流动的下降和Non-Ambulatory杜氏肌萎缩症患者。

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汗N, Eliopoulos H,汉族L, Kinane结核病,洛斯LP Mendell说JR Gordish-Dressman H, Henricson EK,麦当劳厘米

Eteplirsen治疗减弱呼吸流动的下降和Non-Ambulatory杜氏肌萎缩症患者。

J Neuromuscul说。2019;6 (2):213 - 225。doi: 10.3233 /算法- 180351。

PubMed ID

30856119 (在PubMed

]

文摘

背景:杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者骨骼肌变性的经验,包括呼吸肌肉。呼吸下降glucocorticoid-treated DMD患者,以预测百分比用力肺活量(FVC % p),通常是每年5%的患者年龄在10到18年。目的:评价的影响eteplirsen FVC % p年度变化3试验和匹配合作国际神经肌肉研究小组杜乡自然历史研究(CINRG杀毒软件)控制。必威国际app方法:Eteplirsen研究评估合格的201/202步DMD患者至少4年,主要研究204年评估non-ambulatory DMD患者2年,301年和正在进行的研究是评价动态DMD患者2年(包括临时分析)。Eteplirsen-treated病人(n = 74)服从外显子51跳过和接受糖皮质激素。三个CINRG杀毒软件组包括:glucocorticoid-treated病人适合外显子51跳过(外显子51 CINRG杀毒软件;n = 20),所有glucocorticoid-treated CINRG患者(所有CINRG杀毒软件;n = 172),所有glucocorticoid-treated基因分型CINRG杀毒软件病人(基因分型CINRG杀毒软件;n = 148)。FVC % p评估之间的10岁和< 18年包含了所有的病人; mixed-model analyses characterized FVC% p annual change. RESULTS: FVC% p annual change was greater for CINRG DNHS Exon 51 controls (- 6.00) versus patients in studies 201/202, study 204, and study 301 (- 2.19, P < 0.001; - 3.66, P 0.004; and - 3.79, P 0.017, respectively). FVC% p annual change in all eteplirsen studies suggested treatment benefit compared with the Genotyped CINRG DNHS (- 5.67) and All CINRG DNHS (- 5.56) cohorts (P < 0.05, all comparisons). CONCLUSIONS: Significant, clinically meaningful attenuation of FVC%p decline was observed in eteplirsen-treated patients versus CINRG DNHS controls.

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Eteplirsen