胰岛素样生长因子缺乏儿童生长激素不敏感:当前和未来的治疗方案。

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坎普科幻

胰岛素样生长因子缺乏儿童生长激素不敏感:当前和未来的治疗方案。

BioDrugs。2009;23 (3):155 - 63。doi: 10.2165 / 00063030-200923030-00002。

PubMed ID

19627167 (在PubMed

]

文摘

生长激素(GH)行为直接生长板和通过的生产胰岛素样生长因子- i (IGF)。至少50%的激素循环必将GH结合蛋白,控制及其分泌生长激素释放激素和生长激素抑制素。GH和两个GH受体结合后,janus激酶/信号传感器和催化剂的转录激活JAK / STAT蛋白通路被激活,导致IGF-I的生产。血清IGF-I生产主要在肝脏和循环140 kDa复杂,与其结合蛋白,胰岛素样生长因子结合蛋白3,acid-labile蛋白质。重组体人(rh) IGF-I (mecasermin)是美国食品和药物管理局和欧洲药品局批准用于治疗严重的患者主要IGF不足或GH基因缺失患者已经开发出GH中和抗体。它已被证明会增加儿童生长速度与条件。在过去,有不良事件,特别是低血糖,mecasermin的政府报告。然而,最近的一份报告的长期治疗儿童mescasermin严重缺IGF-I得出结论说,尽管不良事件很常见,他们很少严重到足以中断治疗或修改。mecasermin的血清半衰期较短的患者血清GH不敏感综合征和低水平的结合蛋白,胰岛素样生长因子结合蛋白(IGFBP) 3和acid-labile亚基,与正常志愿者或患者的血清半衰期IGF1基因缺失IGFBP-3的正常水平。的复杂Mecasermin rinfabate rhIGF-I rhIGFBP-3,似乎延长血清半衰期和可能会抵消严重不良事件,特别是低血糖,与mescasermin管理有关。 Mecasermin rinfabate, however, is no longer available in the USA or Europe for treating conditions involving short stature, because of a legal requirement. Mecasermin has been shown to be effective in increasing height velocity and adult height in patients with severe GH resistance and in IGF1 gene deletion. There has been some interest in using mecasermin to treat patients with partial GH resistance or idiopathic short stature. At the present time, the data are insufficient to make this recommendation.

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药物

Mecasermin

Mecasermin rinfabate

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Mecasermin	胰岛素样生长因子结合蛋白3	蛋白质	人类	未知的	不可用	细节