杜氏肌萎缩症的治疗进展。
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Verhaart IEC, Aartsma-Rus A
杜氏肌萎缩症的治疗进展。
Nat牧师神经。2019年7月,15 (7):373 - 386。doi: 10.1038 / s41582 - 019 - 0203 - 3。
- PubMed ID
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31147635 (在PubMed]
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杜氏肌营养不良症(DMD)是由功能肌营养不良蛋白的蛋白质的缺乏引起的。改善病人护理和疾病管理减缓疾病进展,但目前的治疗不能阻止无情的肌肉组织和功能丧失,导致过早死亡。研究必威国际app正在进行开发有效的治疗模式。Gene-addition exon-skipping,终止密码子readthrough和基因编辑治疗可以恢复部分功能的肌营养不良蛋白的表达蛋白质,而其他治疗方法旨在提高肌肉功能和质量目标途径参与DMD的发病机制。本文概述了在这些研究领域重要的发展,特别关注新疗法在临床试验阶段或已被批准。必威国际app
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