Eteplirsen杜氏肌萎缩症的治疗。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

Mendell说小,Rodino-Klapac LR Sahenk Z, Roush K,鸟L,洛斯LP,阿尔法诺L,戈麦斯,刘易斯年代,哥打J,马利克V, Shontz K,沃克厘米,Flanigan公里,Corridore M,基恩JR,艾伦高清,先令C,米利亚基米-雷克南,Sazani P, Saoud JB,凯

Eteplirsen杜氏肌萎缩症的治疗。

安神经。2013年11月,74 (5):637 - 47。doi: 10.1002 / ana.23982。Epub 2013 9月10。

PubMed ID

23907995 (在PubMed

]

文摘

目的:在之前的非盲研究,eteplirsen phosphorodiamidate吗啉代低聚物,使肌营养不良蛋白生产的杜氏肌肉营养不良症(DMD)基因突变服从跳过外显子51。本研究用双盲安慰剂对照协议测试eteplirsen诱导肌营养不良蛋白的能力生产和提高距离走在6分钟步行试验(6 mwt)。方法:DMD 7到13岁男孩,以确认删除矫正跳过外显子51和能力在6 MWT走200到400米,被随机分配到每周静脉输液的30到50毫克/公斤/周eteplirsen或安慰剂24周(n = 4 /组)。安慰剂患者改用30到50毫克/公斤eteplirsen (n = 2 /组)在25周;治疗之后打开的标签。所有患者在基线和肌肉活检48周。功效包括dystrophin-positive纤维和距离走在6 mwt。结果:在24周,30毫克/公斤eteplirsen患者活检和dystrophin-positive纤维的比例增加到23%的正常;在安慰剂治疗患者未发现增加(p

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Eteplirsen

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Eteplirsen	dmd - 001基因外显子51目标站点)	核苷酸	人类	是的	绑定	细节