Givosiran钠产品成分Givosiran

Givosiran是一种针对5-氨基乙酰丙酸合成酶的小干扰RNA (siRNA)， 5-氨基乙酰丙酸合成酶是血红素生物合成途径中的关键酶。⁵它由Alnylam制药公司生产，于2019年11月首次在美国被批准用于治疗急性肝卟啉症的成人，这是一种遗传性疾病，其中有毒血红素中间体过量生产导致神经、肾和胃毒性。⁵Givosiran代表了治疗急性肝卟啉症的重要一步，因为它是第一个被批准用于预防急性发作的药物疗法——之前的策略涉及非治疗性措施(例如避免触发)，静脉注射氯高铁血红素用于治疗急性发作，以及难治性肝移植。^3.Givosiran是fda批准的第二个siRNA类药物(第一个是patisiran)，这是一类新的药物，有望在治疗遗传疾病方面迈出重要而令人兴奋的一步。