Migalastat盐酸盐产品的成分Migalastat

Fabry疾病是一种罕见的、进步的遗传病的杯子基因缺陷导致的缺乏酶alpha-Galactosidase (alpha-Gal)^标签,6,3,2。这种酶负责分解鞘糖脂基质,缺乏Fabry疾病患者时,积聚在血管、肾脏、神经、心脏和其他器官^标签,6,3,4。在美国,it is estimated that more than 3,000 people are living with Fabry disease, and an estimated more than 50 percent of these diagnosed patients are currently untreated³。

Migalastat(批准和销售在法庭之友疗法”品牌Galafold)随后口服药物的女伴alpha-Gal Fabry疾病的治疗在成年人的杯子变体^标签,6,3,4。在这些患者中,migalastat通过稳定人体自身的失调alpha-Gal酶,它可以清楚鞘糖脂病衬底的积累^标签,6,3,4。在全球范围内,据估计,大约有35 - 50%的Fabry患者可能的杯子用migalastat治疗的变体³。

鉴于Fabry的罕见疾病的比例Fabry疾病患者可能受益于migalastat疗法,法庭之友疗法”品牌Galafold批准使用加速审批路径,在FDA批准的药物可能的严重的条件下有一个尚未被满足的医疗需求,显示一种药物有一定的影响,合理地预测临床病人受益^标签,6,3,4。需要进一步的研究来验证和描述Galafold的临床效益,和赞助商将进行确认与Fabry Galafold在成人疾病的临床试验^标签,6,3,4。

此外,Galafold alzo授予优先审查指示,在美国食品及药物管理局的目标是采取行动在6个月内对应用程序的应用程序文件机构确定的药物,如果得到批准,将提供一个显著的改善治疗,诊断或预防病情严重超过可用的治疗方法^标签,6。Galafold还收到了孤儿药名称,它提供了激励,帮助和鼓励开发针对罕见疾病的药物^标签,6。

截至2018年8月,migalastat下法庭之友疗法”品牌Galafold目前批准在澳大利亚、加拿大、欧盟、以色列、日本、韩国、瑞士和美国。

PubChem化合物

11644097

ChemSpider

9818836

ChEMBL

CHEMBL2107355

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Migalastat