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Efmoroctocog阿尔法

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总结

Efmoroctocog阿尔法是一个重组因子用于治疗和预防出血在血友病。

品牌名称
Eloctate
通用名称
Efmoroctocog阿尔法
DrugBank加入数量
DB11607
背景

Efmoroctocog阿尔法是一个完全重组因子VIII-Fc融合蛋白(rFVIIIFc)延长半衰期较传统因子(FVIII)的准备工作,包括重组FVIII (rFVIII)等产品Moroctocog阿尔法1。antihemorrhagic代理用于血友病患者的替代治疗(先天性因素缺八世)。适用于所有年龄组。血友病是一种罕见的出血障碍与缓慢第八凝血过程缺乏造成的因素。这个障碍患者更容易复发出血和过度轻微外伤或手术后出血1。预防性治疗可以显著提高重症血友病的管理在未来通过减少关节出血和其他导致慢性疼痛和残疾病人的出血1,2。预防也可以减少中和anti-FVIII抗体的形成,或抑制剂2。

VIII因子是参与血液凝血剂因素的内在途径形成纤维蛋白,或血凝块。Efmoroctocog阿尔法是第一个商用rFVIII-Fc融合蛋白(rFVIIIFc)的共轭分子rFVIII聚乙二醇是共价融合人类免疫球蛋白的二聚的Fc域G1,长寿的血浆蛋白标签。第八因子的B域名删除。在动物模型的血友病,efmoroctocog阿尔法演示了一个大约两倍长t½比商用rFVIII产品1。

其他药物产品Efmoroctocog阿尔法包括相似的结构和功能Moroctocog阿尔法,这是由DNA重组技术和按顺序是相同的内生因素产生八世时,但不包含B-domain,没有已知的生物功能,Antihemophilic因素人类第八,纯化内生因素从人类血液汇集,同时包含和b。

通常销售Elocta或Eloctate静脉注射。迄今为止,没有证实抑制自身抗体在以前治疗的病人被认为包括在临床研究和治疗诱发不良事件通常是符合这些预期患者人群的研究1。的延长半衰期efmoroctocog阿尔法为病人提供了几个临床益处,包括降低所需的注射频率和提高坚持预防1。

类型
生物技术
组
批准,临床实验
生物分类
基于蛋白质疗法
血液因素/融合蛋白/肽
蛋白质的化学公式
C9736年H14863年N2591年O2855年年代78年
蛋白质平均体重
220000.0 Da(明显,B-domain删除)
序列
不可用
同义词
  • Antihemophilic因子(BDD)重组,FC融合蛋白
  • Antihemophilic因子(重组,FC融合蛋白)
  • 凝血因子VIII immunoglubulin g1重组融合蛋白
  • Efmoroctocog阿尔法

药理学

指示

暗示治疗和预防出血的血友病患者(先天性因素缺八世)标签。

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
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药效学

在两个跨国公司,非盲、noncomparative III期试验涉及以前治疗的儿童和成人严重血友病患者的临床疗效和安全性efmoroctocog阿尔法已经进行了研究。充分控制出血和出血率大大减少当efmoroctocog阿尔法被用于个性化的预防或治疗的出血标签。在接受一个成年病人术前剂量维持手术中止血,手术当天总剂量维持止血所需范围从50.8到126.6 IU /公斤标签。

的作用机制

VIII因子存在于循环蛋白通过非共价结合两个分子组成的复杂的相互作用;血因子和血管性血友病因子。这个复杂的仍然是不活跃的,直到启动凝血级联,激活因子。VIII因子释放的蛋白质复合体激活和作为辅因子因素IX-mediated转换因子X活性因子X的磷脂的表面。激活因子X是至关重要的凝血酶原转化为凝血酶和顺序,凝血酶纤维蛋白原转化成纤维蛋白血凝块的形成标签。

血友病是一种x连锁遗传紊乱的凝血因功能因子的水平下降。疾病可以导致各种禁用并发症包括出血到关节,肌肉或内脏,自发或由于意外或手术创伤标签。Efmoroctocog阿尔法是一个重组融合蛋白组成的单分子B-domain删除人类凝血因子VIII共价链接到Fc人类免疫球蛋白G1的域。它作为一个替代疗法增加等离子体水平的因子,从而使一个临时的校正因子缺乏和校正的出血倾向标签。

延长半衰期efmoroctocog阿尔法相对于八世内生因素是解释为Fc地区绑定到新生儿Fc受体表达在生活;受体是一种天然的一部分通路保护免疫球蛋白(和Fc融合蛋白)溶酶体降解通过骑自行车回循环标签,1。

目标 行动 生物
一个血管性血友病因子
绑定
 人类
吸收

单剂量静脉注射后50 IU /公斤以前治疗的成人严重血友病患者,平均血浆浓度峰值(Cmax)范围从108到131国际单位/ dL。意味着FVIII活动时间曲线下的面积(AUC /剂量)从47.5到51.2不等IUxh / dL / IU /公斤。意味着AUC /剂量在青少年病人12到18岁的范围从38.2到40.8 IUxh / dL / IU /公斤。意味着AUC /剂量在儿科患者< 12岁从25.9到38.4不等IUxh / dL / IU /公斤标签。

的体积分布

单剂量静脉注射后50 IU /公斤以前治疗的成人严重血友病患者,平均体积分布的稳态(Vss)范围从49.1到52.6毫升/公斤。意味着Vss在青少年病人12到18岁的范围从57.6到59.4毫升/公斤。意味着Vss在儿科患者< 12年的年龄范围从49.5到63.1毫升/公斤标签。

蛋白结合

像八世内生因素,efmoroctocog阿尔法血管性血友病因子结合在循环。

新陈代谢

没有可检测代谢物efmoroctocog阿尔法。据推测是通过相同的降解代谢途径是八世内生因素。

路线的消除

不可用

半衰期

单剂量静脉注射后50 IU /公斤以前治疗的成人严重血友病患者,平均半衰期(t1/2)介于19 - 20.9 h。意味着t1/2 12至18岁青少年患者介于16 - 17.5 h。意味着t1/2在儿科患者< 12年的年龄范围从12.3到15.9 h标签。

间隙

单剂量静脉注射后50 IU /公斤以前治疗的成人严重血友病患者,平均间隙(CL)速率范围从1.95到2.11毫升/小时/公斤。意味着CL在青少年病人12到18岁的范围从2.45到2.62毫升/小时/公斤。意味着在儿科患者t1/2 < 12年的年龄范围从2.61到3.86毫升/小时/公斤标签。

的不利影响
提高决策支持与研究成果必威国际app
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
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改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app
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毒性

基于这些发现从急性和重复剂量毒性研究,efmoroctocog阿尔法显示没有特殊危害人类。研究评估基因毒性、致癌性、生殖毒性或embryo-foetal发展efmoroctocog阿尔法尚未进行。在胎盘转移的一项研究中,efmoroctocog阿尔法可以穿过胎盘在老鼠的少量标签。

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
现在访问
药物超过全球地区的产品信息的访问。
现在访问
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Elocta 1500国际单位 静脉注射 瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版) 2021-01-12 不适用 欧盟旗帜
Elocta 500国际单位 静脉注射 瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版) 2021-01-12 不适用 欧盟旗帜
Elocta 3000国际单位 静脉注射 瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版) 2021-01-12 不适用 欧盟旗帜
Elocta 1000国际单位 静脉注射 瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版) 2021-01-12 不适用 欧盟旗帜
Elocta 250国际单位 静脉注射 瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版) 2021-01-12 不适用 欧盟旗帜
Elocta 2000国际单位 静脉注射 瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版) 2021-01-12 不适用 欧盟旗帜
Elocta 750国际单位 静脉注射 瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版) 2021-01-12 不适用 欧盟旗帜
Elocta 4000国际单位 静脉注射 瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版) 2021-01-12 不适用 欧盟旗帜
Eloctate 工具包 3000 iU / 3毫升 静脉注射 Bioverativ疗法。 2017-09-06 不适用 美国国旗
Eloctate 设备;粉,为解决方案 250单位/瓶 静脉注射 赛诺菲-安万特 2016-01-15 不适用 加拿大的国旗

类别

药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
类
羧酸和衍生品
子课
氨基酸、肽和类似物
直接父
肽
选择父母
不可用
基
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
不可用

化学标识符

UNII
7 pcm518ylr
化学文摘号
1270012-79-7

引用

一般引用
  1. 弗兰普顿我:Efmoroctocog阿尔法:回顾在血友病A药物。2016年9月,76 (13):1281 - 1291。doi: 10.1007 / s40265 - 016 - 0622 - z。(文章]
  2. Tiede答:半衰期延长因子治疗血友病A·J Thromb Haemost。2015年6月,13增刊1:S176-9。doi: 10.1111 / jth.12929。(文章]
  3. FDA批准的药物产品:Eloctate (Antihemophilic因素(重组),Fc)融合蛋白粉对静脉注射链接]
PubChem物质
347911217
RxNav
1543095
维基百科
Efmoroctocog_alfa
FDA的标签
下载 (557 KB)

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
4 完成 治疗 血友病A和抑制剂 1
4 完成 治疗 血友病是 1
4 招聘 预防 血友病是 1
4 招聘 治疗 血因子(FVIII)/血友病是 1
3 完成 其他 严重的血友病 1
3 完成 治疗 血友病是 3
3 终止 预防 血友病没有抑制剂 1
3 终止 治疗 血友病A和抑制剂 1
3 撤销 治疗 严重的血友病 1
2 终止 治疗 血友病 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
注射,粉的解决方案 静脉注射;注射用药物的 1000国际单位
注射,粉的解决方案 静脉注射;注射用药物的 1500国际单位
注射,粉的解决方案 静脉注射;注射用药物的 2000国际单位
注射,粉的解决方案 静脉注射;注射用药物的 250国际单位
注射,粉的解决方案 静脉注射;注射用药物的 3000国际单位
注射,粉的解决方案 静脉注射;注射用药物的 500国际单位
注入,解决方案 1000 iu。
注入,解决方案 1500 iu。
注入,解决方案 2000 iu。
注入,解决方案 250 iu。
注入,解决方案 3000 iu。
注入,解决方案 500 iu。
工具包 静脉注射 1000 iU / 3毫升
工具包 静脉注射 1500 iU / 3毫升
工具包 静脉注射 2000 iU / 3毫升
工具包 静脉注射 250 iU / 3毫升
工具包 静脉注射 3000 iU / 3毫升
工具包 静脉注射 4000 iU / 3毫升
工具包 静脉注射 500 iU / 3毫升
工具包 静脉注射 5000 iU / 3毫升
工具包 静脉注射 6000 iU / 3毫升
工具包 静脉注射 750 iU / 3毫升
设备;粉,为解决方案 静脉注射 1000单位/瓶
设备;粉,为解决方案 静脉注射 1500单位/瓶
设备;粉,为解决方案 静脉注射 2000单位/瓶
设备;粉,为解决方案 静脉注射 250单位/瓶
设备;粉,为解决方案 静脉注射 3000单位/瓶
设备;粉,为解决方案 静脉注射 500单位/瓶
设备;粉,为解决方案 静脉注射 750单位/瓶
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 1000国际单位
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 250国际单位
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 500国际单位
价格
不可用
专利
不可用

属性

状态
固体
实验属性
不可用

目标

构建、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
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细节 1。血管性血友病因子
类
蛋白质
生物
人类
药理作用
是的
行动
绑定
通用函数
蛋白n端绑定
特定的功能
重要的维护止血,促进血小板的粘附血管损伤的网站形成一个分子sub-endothelial胶原蛋白矩阵之间的桥梁和platelet-surf……
基因名字
VWF
Uniprot ID
P04275
Uniprot名字
血管性血友病因子
分子量
309261.83哒

2016年6月24日药物在上19:15 /更新6月03号,2022 07:24