AT2220

识别

通用名称: AT2220
DrugBank加入数量: DB05200
背景: AT2220是一种治疗庞贝病的实验性口服疗法，属于一类被称为药理伴侣的分子。它是一种小分子，可作为药物伴侣，特异性结合、稳定和促进α-葡萄糖苷酶(GAA)的适当折叠和运输。GAA到溶酶体，在那里它可以执行正常的功能。AT2220已被证明能增加Pompe患者的细胞系和表达GAA错误折叠形式的转染细胞中的GAA活性。
类型: 小分子
组: 临床实验
同义词: 不可用

药理学

指示

庞贝病，也被称为糖原储存病II型或酸性麦芽糖酶缺乏症，是一种相对罕见的神经肌肉和溶酶体储存疾病，由一种称为α-葡萄糖苷酶(Gaa)的关键酶的遗传基因突变引起。

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禁忌症和黑箱警告

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药效学

不可用

的作用机制

AT2220被设计成通过选择性结合导致庞贝病的错误折叠酶Gaa来充当药理伴侣。在与酶结合后，人们认为AT2220促进了酶从内质网到最终目的地溶酶体的适当折叠、加工和运输，溶酶体是酶发挥作用的细胞区域。一旦它到达溶酶体，药理伴侣就会被取代，酶就可以执行其正常的功能，即分解其天然底物糖原。

目标	行动	生物
U溶酶体alpha-glucosidase	不可用	人类

吸收

不可用

的体积分布

不可用

蛋白结合

不可用

新陈代谢

不可用

路线的消除

不可用

半衰期

不可用

间隙

不可用

的不利影响

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毒性

不可用

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">: 没有医疗保健提供者的帮助，不应解释此信息。如果您认为您正在经历交互，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互并不一定意味着没有交互存在。
不可用
食物相互作用: 不可用