Galsulfase

识别

总结

Galsulfase是人类的重组酶酶替代疗法用于治疗成人和儿童的黏多糖病VI,一种罕见的遗传性疾病引起的溶酶体酶的缺乏。

品牌名称

Naglazyme

通用名称

Galsulfase

DrugBank加入数量

DB01279

背景

Galsufase是一种变异的人类酶多态N-acetylgalactosamine 4-sulfatase重组DNA的来源。Galsulfase是一种糖蛋白的分子量大约56 kD。重组蛋白由495个氨基酸组成,包含六个asparagine-linked糖基化网站,其中四个携带bis mannose-6-phosphate manose7低聚糖为特定的细胞识别。翻译修饰的Cys53生产催化氨基酸残基Ca-formylglycine,酶活性和守恒所需的硫酸酯酶酶家族的所有成员。

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

基于蛋白质疗法
重组酶

蛋白质结构

蛋白质的化学公式: C_2534年H_3851年N_691年O_719年年代₁₆
蛋白质平均体重: 56012.6哒

序列

> Galsulfase SGAGASRPPHLVFLLADDLGWNDVGFHGSRIRTPHLDALAAGGVLLDNYYTQPLCTPSRS QLLTGRYQIRTGLQHQIIWPCQPSCVPLDEKLLPQLLKEAGYTTHMVGKWHLGMYRKECL PTRRGFDTYFGYLLGSEDYYSHERCTLIDALNVTRCALDFRDGEEVATGYKNMYSTNIFT KRAIALITNHPPEKPLFLYLALQSVHEPLQVPEEYLKPYDFIQDKNRHHYAGMVSLMDEA VGNVTAALKSSGLWNNTVFIFSTDNGGQTLAGGNNWPLRGRKWSLWEGGVRGVGFVASPL LKQKGVKNRELIHISDWLPTLVKLARGHTNGTKPLDGFDVWKTISEGSPSPRIELLHNID PNFVDSSPCPRNSMAPAKDDSSLPEYSAFNTSVHAAIRHGNWKLLTGYPGCGYWFPPPSQ YNVSEIPSSDPPTKTLWLFDIDRDPEERHDLSREYPHIVTKLLSRLQFYHKHSVPVYFPA QDPRCDPKATGVWGPWM

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同义词

Arylsulfatase B galsulfase
Galsulfasa
Galsulfase
Galsulfase(遗传的重组)

药理学

指示

用于治疗成人和儿童与黏多糖病VI。

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

看看

构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。

看看

相关条件

黏多糖病六世

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

了解更多

避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

了解更多

药效学

黏多醣存储疾病所需的特定的溶酶体酶缺乏引起的呕吐的分解代谢。黏多糖病VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy综合征)的特点是缺乏或显著减少N-acetylgalactosamine 4-sulfatase。硫酸酯酶活性不足导致呕吐的积累衬底dermatan硫酸,整个身体。这种积累会导致广泛的细胞、组织和器官功能障碍。Galsulfase旨在提供一个外源酶,将进入溶酶体和增加插科打诨的分解代谢。Galsulfase吸收细胞溶酶体是最有可能介导的绑定mannose-6-phosphate-terminated寡糖链Galsulfase特定mannose-6-phosphate受体。

的作用机制

Galsulfase供应recombinant-engineered Galsulfase,一个正常的变异形式的人类酶多态,N-acetylgalactosamine 4-sulfatase。这种溶酶体水解酶催化的乳沟硫酸酯从终端N-acetylgalactosamine 4-sulfate呕吐硫酸软骨素4-sulfate和dermatan的残留物。硫酸分解代谢增加呕吐反过来降低系统性dermatan积累,从而减少议员VI的主要症状。

目标	行动	生物
一个Dermatan硫酸	不可用	人类
一个Perilipin-3	不可用	人类

吸收

不可用

的体积分布

第一周:56 - 323毫升/公斤,59 - 2799毫升/公斤24周

蛋白结合

不可用

新陈代谢

不可用

路线的消除

不可用

半衰期

9(6 - 21)分钟在治疗的第一个星期,26(8 - 40)24分钟的星期。

间隙

不可用

的不利影响

提高决策支持与研究成果必威国际app

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。必威国际app

了解更多

毒性

没有经验galsulfase过量。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">: 这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
没有发现的交互。
食物相互作用: 没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区

我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。

现在访问

药物超过全球地区的产品信息的访问。

现在访问

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束
Naglazyme	解决方案	1毫克/毫升	静脉注射	BioMarin制药有限公司	2014-01-01	不适用
Naglazyme	注入,解决方案,集中精神	1毫克/毫升	静脉注射	Biomarin国际有限公司	2016-09-08	不适用
Naglazyme	解决方案	5毫克/ 5毫升	静脉注射	BioMarin制药有限公司	2005-06-09	不适用
Naglazyme	注入,解决方案,集中精神	1毫克/毫升	静脉注射	Biomarin国际有限公司	2016-09-08	不适用

类别

ATC代码

A16AB08——Galsulfase

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸和衍生品
子课: 氨基酸、肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: 59 ua429e5g
化学文摘号: 552858-79-4

引用

一般引用

不可用

外部链接

PubChem物质: 46509151
RxNav: 578033年
ChEMBL: CHEMBL1201822
治疗目标数据库: DAP001290
网页: PA164746235
RxList: RxList药物页面
Drugs.com: Drugs.com药物页面
维基百科: Arylsulfatase_B

FDA的标签

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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
4	完成	预防	黏多糖病六世	1
1	招聘	治疗	戈谢病,类型3/议员二世/议员IVA/议员六世/议员七世/心肌灌注显像/筛疾病(Infantile-Onset)/2型戈谢病/防腐的疾病	1
不可用	终止	治疗	黏多糖病六世	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

BioMarin制药有限公司

剂型

形式	路线	强度
注入,解决方案,集中精神	静脉注射	1毫克/毫升
解决方案	静脉注射	1毫克/毫升
解决方案	静脉注射	5毫克/ 5毫升
注入,解决方案	静脉注射
解决方案,集中	静脉注射	5毫克

价格

单元描述	成本	单位
Naglazyme 5毫克/ 5毫升瓶	391.2美元	毫升

DrugBank不卖也不买毒品。提供价格信息仅供参考。

专利

不可用

属性

状态: 固体
实验属性: 不可用

目标

构建、预测和验证机器学习模型

使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
见解和加速药物研究。必威国际app

了解更多

用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。必威国际app

了解更多

细节 1。Dermatan硫酸

类

小分子

生物

人类

药理作用

是的

引用

Tifft C,骄傲的V,利维P,德马科K H, Turbeville S:酶替代疗法在家里设置黏多糖病VI:病人特点和医生的早期的调查发现在美国。J数十忆历史。2009;1 - 2月32 (1):45-52。doi: 10.1097 / NAN.0b013e31819228ee。(文章]
多根M, Cesur Y,狮子狗E,猛烈的一击房颤,多根深圳:血小板减少症和galsulfase治疗。哼Exp Toxicol。2011年7月,30 (7):768 - 71。doi: 10.1177 / 0960327110379023。Epub 2010年7月29日。(文章]
白色JT, Argento马爹利L,王子WS, Boyer R, Crockett L,考克斯C, Van Tuyl,阿奎莱拉,Foehr E:比较中和抗体检测受体结合和酶活性的酶替代治疗Naglazyme (galsulfase)。aap j . 2008年9月,10 (3):439 - 49。doi: 10.1208 / s12248 - 008 - 9048 - 1。Epub 2008年8月16日。(文章]

细节 2。Perilipin-3

类: 蛋白质
生物: 人类
药理作用: 是的

通用函数: 不可用
特定的功能: 甘露糖的运输所需6-phosphate受体(MPR)从核内体trans-Golgi网络。
基因名字: PLIN3
Uniprot ID: O60664
Uniprot名字: Perilipin-3
分子量: 47074.665哒

引用

C im P,犯罪,迈耶:药物,他们的目标和药物靶点的性质和数量。Nat牧师药物。2006年10月,5 (10):821 - 34。(文章]
白色JT, Argento马爹利L,王子WS, Boyer R, Crockett L,考克斯C, Van Tuyl,阿奎莱拉,Foehr E:比较中和抗体检测受体结合和酶活性的酶替代治疗Naglazyme (galsulfase)。aap j . 2008年9月,10 (3):439 - 49。doi: 10.1208 / s12248 - 008 - 9048 - 1。Epub 2008年8月16日。(文章]

药物在2007年5月16日22:31 /更新6月03号,2022 07:24