识别

总结

Laronidase是重组人α - l -硬糖苷酶的一种形式,用于治疗Hurler和Hurler- scheie型粘多糖症,一种α - l -硬糖苷酶的遗传缺陷。

品牌名称
Aldurazyme
通用名称
Laronidase
药物库登录号
DB00090
背景

人重组- l -硬糖酸酶,628个残基(成熟形式),由重组dnata技术在中国仓鼠卵巢细胞系中产生。Laronidase是一种分子量约为83kd的糖蛋白。预测的重组形式的氨基酸序列,以及编码它的核苷酸序列,与人类a- l -硬脲酸酶的多态形式相同。它含有6个n -链寡糖修饰位点。

类型
生物技术
批准
生物分类
蛋白质疗法
重组酶
蛋白质结构
蛋白质化学公式
C3160H4848N898O881年代12
蛋白质平均体重
69899.4哒
序列
DB00090序列aphlqvdaaralwplrrfwrstgfcpplsqadqyvlswdqqlnlayvgavphrkq vrthwllelvttrggrglsynfthldgyllllrenqllpgfelmgsasghftdfedkq qvfewldldldldlddnvsmtmqgflnydacse glapalrlggpgdsfhtpsplswgllrhchdgtnflgagvrldyhrkgar ssislevvvaqqqlfpkfadpiyndeadplvgwslpqpwradvvvvia qhqlllanttsafpyallsndnlsyhphpfaqrtltarfvvvvvrprpqpadawavliyyddtrAhpnrsvavtlrlrgvppgpglvyvtryldnglcspdgewrrlgrpvfptaeqfrrmraa edpvaaaprplpaggrltlrpalrlpslllvhvcarpekppgqvtrlralpltqgqlvlv wsdehvgskclwtyeiqfsqdgkaytpvsrkpstfnlfvfspdtgavsgsyrvraldywa rpgpfsdpvpylevpvprgppspgnp
下载FASTA格式
同义词
  • alpha-L-Idosiduronase
  • 人重组- l -硬糖酸酶
  • Laronidasa
  • Laronidase
  • Laronidase(基因重组)

药理学

指示

用于治疗粘多糖症

降低药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
通过基于证据和结构化的数据集。
看看
使用结构化数据集构建、训练和验证预测性机器学习模型。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免危及生命的不良药物事件
改进临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害风险,等等。
了解更多
避免危及生命的药物不良事件,提高临床决策支持。
了解更多
药效学

Laronidase被用于治疗由- l -硬糖酸酶缺乏引起的粘多糖储存障碍(特别是粘多糖病1或Hurlers综合征)。a- l -硬糖酸苷酶活性降低或缺失会导致GAG底物(硫酸皮聚糖和硫酸肝素)在全身积聚,并导致广泛的细胞、组织和器官功能障碍。

作用机理

Laronidase催化硫酸皮素和硫酸肝素的末端- l -硬醛酸残基水解。

目标 行动 生物
一个Iduronic酸
其他/未知
人类
吸收

不可用

分布量

不可用

蛋白结合

不可用

新陈代谢
不可用
消除路线

不可用

半衰期

1.5 - -3.6小时

间隙

不可用

的不利影响
改善决策支持和研究成果必威国际app
有结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,发生率。
了解更多
利用我们结构化的不良影响数据改善决策支持和研究结果。必威国际app
了解更多
毒性

不可用

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
没有医疗保健提供者的帮助,不应解释此信息。如果您认为您正在经历交互,请立即与医疗保健提供者联系。没有交互并不一定意味着没有交互存在。
没有发现相互作用。
食物相互作用
没有发现相互作用。

产品

来自全球10多个地区的药品信息
我们的数据集提供批准的产品信息,包括:
剂量、剂型、标签、给药途径和销售期限。
现在访问
获取全球10多个地区的药品信息。
现在访问
品牌处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Aldurazyme 注射,溶液,浓缩 100 U /毫升 静脉注射 健赞欧洲公司 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Aldurazyme 解决方案 0.58 mg / mL 静脉注射 赛诺菲健酶,赛诺菲安万特加拿大公司的一个部门 2004-08-12 不适用 加拿大的国旗
Aldurazyme 注射,溶液,浓缩 100 U /毫升 静脉注射 健赞欧洲公司 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Aldurazyme 注射,溶液,浓缩 2.9毫克/ 5毫升 静脉注射 Genzyme公司 2003-04-30 不适用 美国国旗
Aldurazyme 注射,溶液,浓缩 100 U /毫升 静脉注射 健赞欧洲公司 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜

类别

ATC代码
A16AB05 - Laronidase
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
羧酸及其衍生物
子课
氨基酸,多肽和类似物
直接父
选择父母
不可用
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
  • 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII
WP58SVM6R4
化学文摘号
210589-09-6

参考文献

一般引用
  1. Clarke LA, Wraith JE, Beck M, Kolodny EH, Pastores GM, Muenzer J, Rapoport DM, Berger KI, Sidman M, Kakkis ED, Cox GF: laronidase治疗粘多糖症的远期疗效和安全性。儿科杂志。2009年1月;123(1):229-40。doi: 10.1542 / peds.2007 - 3847。[文章
  2. Landry Y, Gies JP:药物及其分子靶点:最新综述。Fundam clinical Pharmacol. 2008年2月;22(1):1-18。doi: 10.1111 / j.1472-8206.2007.00548.x。[文章
  3. FDA批准药品:ALDURAZYME (laronidase)注射液[链接
UniProt
P35475
基因库
M74715
PubChem物质
46505612
RxNav
392509
ChEMBL
CHEMBL1201595
网页
PA164776670
RxList
RxList药物页面
Drugs.com
Drugs.com药物页面
维基百科
Iduronidase
FDA的标签
下载 (43.2 KB)

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件
4 完成 治疗 Hurler-Scheie综合症/I型粘多糖病(MPS I)/黏多糖病V/1型粘多糖病 2
4 招聘 治疗 Hurler-Scheie综合症/I型粘多糖病(MPS I)/Scheie/1型粘多糖病 1
4 招聘 治疗 1型粘多糖病 1
3. 完成 治疗 Hurler-Scheie综合症/I型粘多糖病(MPS I)/黏多糖病V/1型粘多糖病 2
3. 完成 治疗 Hurler-Scheie综合症/I型粘多糖病(MPS I)/1型粘多糖病 1
2 完成 治疗 Hurler-Scheie综合症/I型粘多糖病(MPS I)/黏多糖病V/1型粘多糖病 1
2 完成 治疗 I型粘多糖病(MPS I)/1型粘多糖病 1
1 完成 治疗 I型粘多糖病(MPS I) 2
1 招聘 治疗 戈谢病,3型/议员二世/议员IVA/议员六世/议员七世/心肌灌注显像/庞贝病(婴儿发病)/2型戈谢病/防腐的疾病 1
1 终止 治疗 Hurler-Scheie综合症/溶酶体储存障碍/黏多糖病V/脊髓压迫/1型粘多糖病 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
  • BioMarin制药公司
  • Genzyme公司。
  • 霍利斯特-斯蒂尔实验室有限责任公司
剂型
形式 路线 强度
注入,解决方案 静脉注射 2.9毫克
注射,溶液,浓缩 静脉注射 100 U /毫升
注射,溶液,浓缩 静脉注射 2.9毫克/ 5毫升
注射,溶液,浓缩 静脉注射;注射用药物的 500 U / 5毫升
解决方案 静脉注射 0.58 mg / mL
解决方案 静脉注射
解决方案 静脉注射 2.9毫克
注射,溶液,浓缩 静脉注射
注入,解决方案 静脉注射 500 u / 5毫升
价格
单元描述 成本 单位
阿尔杜拉酶2.9毫克/5毫升瓶 168.0美元 毫升
药物银行既不出售也不购买药物。价格信息仅供参考。
专利
不可用

属性

状态
液体
实验属性
财产 价值
疏水性 -0.300 不可用
等电点 9.09 不可用

目标

建立、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和循证数据集开启新
洞察和加速药物研究。必威国际app
了解更多
利用我们的结构化和循证数据集,解锁新的见解,加速药物研究。必威国际app
了解更多
种类
小分子
生物
人类
药理作用
是的
行动
其他/未知
参考文献
  1. Overington JP, AL - lazikani B, Hopkins AL:有多少药物靶点?2006年12月5(12):993-6。[文章
  2. Imming P, Sinning C, Meyer A:药物,它们的靶点以及药物靶点的性质和数量。2006年10月5(10):821-34。[文章
  3. Kloska A, Bohdanowicz J, Konopa G, Tylki-Szymnska A, Jakobkiewicz-Banecka J, Czartoryska B, Liberek A, Wegrzyn A, Wegrzyn G:重组人α - l -硬糖醛酸酶(laronidase, Aldurazyme)治疗粘多糖病ⅰ型患者头发形态的变化。中华医学杂志2005 12月15日;139(3):199-203。[文章
  4. Bach G, Eisenberg F Jr, Cantz M, Neufeld EF: Hunter综合征的缺陷:缺乏硬磺酸盐硫酸酯酶。美国国家科学院1973年7月;70(7):2134-8。[文章
  5. 京晶:人- l -硬脲酸苷酶。硫酸肝素的催化性质和溶酶体降解的综合作用。生物化学杂志1992年3月15日;282 (Pt 3):899-908。[文章

药物创建于2005年6月13日13:24 /更新于2022年11月16日19:00