RNA,反义

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RNA,反义

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DBCAT002973

描述

核糖核酸分子杂交互补的RNA或DNA序列改变后者的功能。内源性反义rna作为监管机构多种基因表达的机制。合成的反义rna用于影响特定基因的功能调查或治疗的目的。

药物

药物	药物的描述
Inclisiran	PCSK9-targeting短核RNA),降低血浆低密度脂蛋白胆固醇水平。
Givosiran	5-aminolevulinic酸synthase-directed小核RNA)用于预防急性肝卟啉症。
Lumasiran	Lumasiran是一个干扰RNA沉默羟基酸氧化酶1治疗主hypoxaluria类型1。
Bevasiranib	调查使用/治疗黄斑变性和糖尿病性视网膜病变。
Patisiran	transthyretin-directed小干扰RNA用于治疗多神经病的世袭transthyretin-mediated淀粉样变。
Fitusiran	在临床试验NCT02554773 Fitusiran正在调查中(非盲试验药物的扩展研究,ALN-AT3SC,中度或重度患者血友病A或B)。
Revusiran	Revusiran正在调查在临床试验NCT02319005(奋进号:三期多中心研究Revusiran (ALN-TTRSC)患者的转体基因(竞技场队伍)介导的家族Amyloidotic心肌病(FAC))。
Vutrisiran	transthyretin-directed小干扰RNA用于治疗多神经病与世袭transthyretin-mediated淀粉样变。

药物和药物靶点