Elosulfase阿尔法:第一全球批准。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

桑福德M, Lo JH

Elosulfase阿尔法:第一全球批准。

药。2014年4月,74 (6):713 - 8。doi: 10.1007 / s40265 - 014 - 0210 - z。

PubMed ID

24700469 (在PubMed

]

文摘

Elosulfase阿尔法(Vimizim)是一种重组的N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS)是由BioMarin制药公司作为酶替代疗法患者黏多糖病类型IVA (MPS IVA),也称为Morquio综合症。患者议员IVA GALNS不足,导致严重的肌肉骨骼,心肺和其他系统的干扰。Elosulfase阿尔法2014年2月14日被美国FDA批准的治疗议员IVA。欧洲药品局对人用药品委员会(CHMP)最近建议elosulfase阿尔法在欧盟批准使用相同的迹象。在去年,制造商也提出申请批准使用elosulfase阿尔法议员IVA在巴西、澳大利亚、加拿大和墨西哥。本文总结了发展的里程碑elosulfase阿尔法导致全球首次批准议员IVA。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Elosulfase阿尔法