Ravulizumab: C5抑制剂治疗阵发性夜间血红蛋白尿。

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斯特恩RM,康奈尔NT

Ravulizumab: C5抑制剂治疗阵发性夜间血红蛋白尿。

睡觉内科杂志。2019年9月10;10:2040620719874728。doi: 10.1177 / 2040620719874728。eCollection 2019。

PubMed ID

31534662 (在PubMed

]

文摘

阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)是一种罕见的干细胞疾病,其特征是溶血性贫血,骨髓衰竭和血栓形成。直到最近,补体抑制剂、eculizumab是唯一的美国食品和药物管理局(FDA)批准的治疗PNH的治疗。虽然有效,但eculizumab需要频繁给药,可以安排繁重的对一些病人来说,增加突破血管内溶血的风险。Ravulizumab, eculizumab-like单克隆抗体工程有较长的半衰期,目的是提供相同的好处eculizumab但更方便和有效剂量的时间表。在最近出版的两三期non-inferiority试验,ravulizumab被发现非劣eculizumab在PNH患者治疗的疗效和安全性。基于这些结果,ravulizumab被美国FDA批准于2018年12月21日,目前在欧盟和日本监管审查。

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药物

Ravulizumab

药物靶点

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