口服BCX7353血浆激肽释放酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿。

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黄小,黄G, Johri,克雷格·T

口服BCX7353血浆激肽释放酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿。

免疫疗法。2019年12月,11 (17):1439 - 1444。doi: 10.2217 / imt - 2019 - 0128。Epub 2019年10月22日。

PubMed ID
31635497 (在PubMed
]
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遗传性血管性水肿(已经)是罕见的疾病引起的SERPING1基因突变引发严重的肿胀的皮肤和上呼吸道。治疗方案有缺陷和功能失调的C1-inhibitor正在扩展包括kallikrein-kinin中的小分子药物,抑制蛋白质交互系统。发现BioCryst制药、BCX7353合成,每天换一次,小分子药物,可作为口服胶囊治疗有攻击和预防。本文将总结近期和当前BCX7353临床试验。总的来说,结果表明BCX7353是一种有前途的治疗起效迅速1 h、长时间的行动,和可接受的公差。

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