补体抑制剂的发现和开发eculizumab治疗阵发性夜间血红蛋白尿。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

洛特RP,罗林斯SA Mojcik CF,布罗斯基RA,贝尔L

补体抑制剂的发现和开发eculizumab治疗阵发性夜间血红蛋白尿。

生物科技Nat》。2007年11月25日(11):1256 - 64。

PubMed ID

17989688 (在PubMed

]

文摘

补充系统提供关键immunoprotective和免疫调节功能但不受控制的补体的激活可导致严重的病理。罕见的溶血性疾病阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),体细胞突变导致缺乏glycosylphosphatidylinositol-linked表面蛋白,包括终端补体抑制剂CD59在造血干细胞。在一个功能失调的骨髓背景,这些变异血祖细胞扩张和填充边缘。缺乏对PNH红细胞CD59导致慢性complement-mediated血管内溶血,一个过程的核心PNH的发病率和死亡率。最近的发展,人性化单克隆抗体针对C5补充组件,eculizumab (Soliris;美国Alexion Pharmaceuticals Inc .,柴郡,CT),块终端补体激活的促炎和细胞溶解的影响。最近批准的eculizumab作为first-in-class补体抑制剂治疗PNH验证补充抑制的概念是一种有效的治疗和提供理由的调查其他补充在其中扮演的角色。

DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Eculizumab

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Eculizumab	补充C5	蛋白质	人类	是的	抗体	细节