Viltolarsen:首先批准。

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Dhillon年代

Viltolarsen:首先批准。

药。2020年7月,80 (10):1027 - 1031。doi: 10.1007 / s40265 - 020 - 01339 - 3。

PubMed ID

32519222 (在PubMed

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文摘

Viltolarsen (Viltepso ((R))在日本)是一个phosphorodiamidate吗啉代反义寡核苷酸被日本Shinyaku发达,与国家合作中心的神经学和精神病学(NCNP)治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)。Viltolarsen结合外显子53的肌营养不良蛋白mRNA前体和恢复氨基酸跳过外显子53个开放框架,导致生产缩短肌营养不良蛋白蛋白质包含基本功能部分。2020年3月,静脉viltolarsen在日本获得全球首次批准治疗DMD患者确认删除服从的肌营养不良蛋白基因外显子53跳过。Viltolarsen受到美国监管审查和临床试验继续在美国,加拿大和全球。本文总结了发展的里程碑viltolarsen导致第一个批准DMD。

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